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        血友病是遗传性凝血因子缺乏性疾病,尽管发病率低,但患者依赖于长期的重组凝血因子的输注,一生中治疗费用达数十万乃至数百万美元,给患者及国家医疗保健系统造成沉重的负担。西方发达国家已经开展利用基因工程载体表达凝血因子的临床治疗方案,在未来的数年内有望开发出基因工程新药。我国在该领域的研发相对落后,公司将在2-3年内利用慢病毒、AAV病毒载体表达凝血因子,并进行临床试验,按一类基因工程类新药途径开发新药,填补国内的空白。
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